Parabéns, você conseguiu aprontar toda a documentação para entregar seu pedido de NDA à FDA. Você conseguiu finalizar o dossiê com toda a documentação necessária para justificar seu pedido de registro de medicamento novo (NDA).
Para merecer pegar esta carta, você deve ser capaz de resumir as principais etapas e tarefas que tivemos que realizar antes de fazer um pedido NDA. Caso os outros jogadores e o monitor julgarem que sua resposta é insuficiente, a carta será colocada no mapa do processo, mas não entrará na sua conta.
Parabéns, você conseguiu preparar toda a documentação pra entregar seu pedido de IND à FDA. A reunião ocorre sem problemas e respostas claras são fornecidas às suas perguntas. Você pode iniciar os estudos clínicos.
Para merecer pegar esta carta, você deve ser capaz de resumir as principais etapas e tarefas que tivemos que realizar antes de fazer um pedido IND. Caso os outros jogadores e o monitor julgarem que sua resposta é insuficiente, a carta será colocada no mapa do processo, mas não entrará na sua conta.
Os resultados deste estudo com voluntários sadios indicam que seu candidato a fármaco é seguro, só apresentando efeitos adversos leves (comuns: 1-10%) e outros moderados, mas incomuns (0,1-1%). Ademais, os dados farmacocinéticos foram condizentes com os experimentos realizados em cães.
ISBEFS: 10$
Os estudos clínicos de fase 1 são conduzidos em um número pequeno (20-80) de voluntários, geralmente sadios. São estudos não controlados, nem cegos, realizados com várias doses e que duram em torno de 4 semanas.
O principal objetivo é de fazer uma avaliação preliminar da segurança do novo fármaco no ser humano. O segundo objetivo é de estabelecer o perfil farmacocinético deste novo medicamento no ser humano.
Seu candidato a fármaco mostrou ser mais eficaz do que o fármaco padrão usado como controle, sem apresentar maior problema de segurança. Após esta prova de conceito de eficácia com pacientes, você decide prosseguir e iniciar logo os estudos de fase 3, assim como os estudos de toxicologia que restam.
ISBEFS: 15$
O ensaio clinico de fase 2 é um estudo terapêutico piloto utilizando um pequeno grupo de pacientes (100-300), sendo do tipo controlado e duplo-cego. Geralmente, este estudo é dividido em duas etapas: a primeira (fase 2A) é uma prova de conceito, onde se comprova algum efeito terapêutico, enquanto que a segunda (fase 2B) serve para refinar a curva dose-efeito.
O principal objetivo é de demonstrar eficácia. O segundo objetivo é de avaliar a segurança de curto prazo, em pacientes com uma determinada enfermidade.
O seu candidato a fármaco confirmou as expectativas de baixa toxicidade e os resultados dos ensaios de toxicidade subcrônica (3-6 meses) foram considerados muito bons.
ISBEFS: 6$
Os estudos toxicológicos exigidos para registro são realizados em duas espécies (sendo uma, não roedor). Se a previsão de uso clínico for maior do que 2 semanas, estudos de toxicologia subcrônica de 3 ou 6 meses são iniciados durante os ensaios clínicos de fase 1 e terminados durante os ensaios da fase 2 (tabela abaixo).
| Duração do tratamento |
Duração mínima recomendada para estudos toxicológicos de doses repetidas para apoiar o registro |
|
Roedores |
Não roedores |
| Até 2 semanas |
4 semanas |
4 semanas |
| Entre 2 e 4 semanas |
3 meses |
3 meses |
| Entre 1 e 3 meses |
6 meses |
6 meses |
| >3 meses |
6 meses |
9 meses |
Parabéns, os resultados do seu estudo multicêntrico, controlado e randomizado, comprovaram definitivamente que seu novo medicamento tem eficácia e segurança suficientemente boas para receber o seu registro pela FDA, só faltando os últimos testes de toxicidade.
ISBEFS: 18$
O ensaio clínico de fase 3 é um estudo terapêutico ampliado, envolvendo grupos grandes e variados de pacientes (1000-5000) em diferentes centros e países (estudos multicêntricos).
O principal objetivo é de avaliar o risco-benefício (eficácia e segurança) a curto e longo prazo. O segundo objetivo é de estabelecer o valor terapêutico absoluto e relativo e de registrar tipo e perfil das reações adversas mais frequentes.
Os estudos clínicos controlados e randomizados (ECCR) são realizados em condição de mascaramento (blinding) e constituem a base da medicina baseada em evidências. Geralmente, o grupo controle recebe um tratamento padrão (um medicamento de referência usado como comparador).
Medicina baseada em evidências e ECCRs (Estudos Clínicos Controlados e Randomizados)
Você completou o estudo de toxicologia reprodutiva. Os resultados indicam que seu medicamento não teve efeito sobre a fertilidade masculina nem sobre o bom desenvolvimento pré- e pós-natal.
ISBEFS: 6$
Os testes de avaliação do efeito do medicamento sobre a fertilidade masculina assim como sobre o desenvolvimento pré- e pós-parto dos filhotes e a função materna constituem os últimos dados de toxicologia reprodutiva, podendo ser iniciados durante a fase clínica 1 e terminados durante as fases clínicas 2 e 3.
Parabéns, os resultados dos testes de toxicidade crônica foram satisfatórios, não evidenciando problema durante o uso crônico do seu medicamento.
ISBEFS: 6$
Os estudos toxicológicos exigidos para registro são realizados em duas espécies (sendo uma, não roedor). Se a previsão de uso clínico for maior do que 3 meses, estudos de toxicologia crônica de 6 ou 9 meses são iniciados durante os ensaios clínicos de fase 1 e terminados durante os ensaios de fase 2 para ter os resultados durante os ensaios de fase 3 (tabela abaixo).
| Duração do tratamento |
Duração mínima recomendada para estudos toxicológicos de doses repetidas para apoiar o registro |
|
Roedores |
Não roedores |
| Até 2 semanas |
4 semanas |
4 semanas |
| Entre 2 e 4 semanas |
3 meses |
3 meses |
| Entre 1 e 3 meses |
6 meses |
6 meses |
| >3 meses |
6 meses |
9 meses |
Com este resultado indicando não haver problema de carcinogenicidade, você pode finalizar a documentação necessária para solicitar um NDA junto à FDA.
ISBEFS: 4$
Os estudos de carcinogenicidade são normalmente realizados durante as fases 2 e 3 do desenvolvimento clínico, utilizando apenas uma espécie de roedor, geralmente ratos, e podem durar até 2 anos. Estes estudos são obrigatórios para medicamentos a serem usados de forma crônica (> 6 meses).
Os ensaios de segurança in vivo foram concluídos dentro das boas práticas de laboratório (BPL), sem evidência de problema no sistema cardiovascular, função pulmonar e comportamento geral.
ISBEFS: 7$
Os estudos de segurança (Safety pharmacology) visam identificar efeitos farmacodinâmicos indesejáveis sobre funções fisiológicas, que não são identificados nos clássicos estudos toxicológicos pré-clínicos. Estes estudos são conduzidos em condições de boas práticas de laboratório (BPL) e avaliam o sistema cardiovascular (SCV), o sistema nervoso central (SNC) e a função pulmonar. Para o SCV, usa-se ratos ou cães, acompanhados por telemetria. Para o efeito do candidato a fármaco sobre o SNC são avaliados o comportamento, a coordenação motora, a atividade locomotora e a nocicepção. A função pulmonar é avaliada por meio de vários parâmetros em um pletismógrafo.