1 – A: Identificação e validação do alvo

Você foi capaz de identificar um alvo molecular interessante e sua relevância para a doença pretendida foi validada.

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Dentro da estratégia de descoberta de fármacos guiada pelo alvo (target-based drug discovery), a escolha de um alvo molecular é uma etapa crítica, assim como sua necessária validação, ou seja, deve haver comprovação que a modulação da sua atividade tem benefício relevante para o controle da doença. Nota-se que as indústrias farmacêuticas buscam cada vez mais ensaios fenotípicos, baseados em células, para descobrir substâncias que produzem um determinado efeito, mesmo sem ter ideia do mecanismo de ação e do alvo molecular — vide cap. 2.2. Ensaio alvo-dirigido ou fenotípico?, em:
Ensaios de Binding — Fundamentos teóricos, aspectos práticos e aplicações no desenvolvimento de fármacos.