O ensaio clínico de fase 2 é um estudo terapêutico piloto utilizando um pequeno grupo de pacientes (100-300), do tipo controlado e duplo-cego. Geralmente este estudo é dividido em duas etapas: a primeira (fase 2A) é uma prova de conceito, onde se comprova algum efeito terapêutico, enquanto que a segunda (fase 2B) serve para refinar a curva dose-efeito.
O principal objetivo é de demonstrar eficácia. O segundo objetivo é de avaliar a segurança de curto prazo, em pacientes com uma determinada enfermidade.