Os estudos clínicos de fase 1 são conduzidos em um número pequeno (20-80) de voluntários, geralmente sadios. São estudos não controlados, nem cegos, realizados com várias doses e que duram em torno de 4 semanas.
O principal objetivo é de fazer uma avaliação preliminar da segurança do novo fármaco no ser humano. O segundo objetivo é de estabelecer o perfil farmacocinético deste novo medicamento no ser humano.