Os resultados com biomarcadores indicam excelente eficácia do(s) seu(s) protótipo(s) eleito(s), em um modelo animal validado da doença alvo.
ISBEFS: 6$
Durante o processo de descoberta, é essencial ter prova de eficácia em algum modelo animal da doença alvo. Um modelo animal ideal deveria possuir validade fenotípica (semelhança de aspectos entre o modelo e a doença), validade de construção (mesmo mecanismo ou estado interno subjacente à doença) e validade preditiva (capacidade de identificar tratamentos terapêuticos para a doença humana). A ausência de modelo animal com boa preditividade é uma das causas da falta de translacionalidade de dados para a clínica, sendo responsável por falhas que ocorrem durante os ensaios clínicos, quando não se repete a eficácia observada em modelos celulares ou animais.